بزرگنمايي:

راه ترقی - ایسنا /محققان دانشگاه مینه‌سوتا اولین کارآزمایی بالینی انسانی را که روش ویرایش ژن CRISPR/Cas9 را برای کمک به سیستم ایمنی در مبارزه با سرطان‌های پیشرفته دستگاه گوارش (GI) آزمایش می‌کند، به پایان رسانده‌اند. نتایج که به تازگی در مجله The Lancet Oncology منتشر شده است، نشانه‌های دلگرم‌کننده‌ای از ایمنی و اثربخشی بالقوه این درمان را نمایان می‌کند.
امیل لو (Emil Lou)، متخصص انکولوژی دستگاه گوارش در دانشکده پزشکی دانشگاه مینه‌سوتا، مرکز سرطان و محقق اصلی بالینی این آزمایش، می‌گوید: علیرغم پیشرفت‌های فراوان در درک محرک‌های ژنومی و سایر عوامل ایجادکننده سرطان، به جز چند مورد استثنا، سرطان کولورکتال مرحله چهار همچنان یک بیماری عمدتا لاعلاج است. این آزمایش رویکرد جدیدی را از آزمایشگاه‌های تحقیقاتی ما به کلینیک می‌آورد و پتانسیل بهبود نتایج را در بیماران مبتلا به بیماری در مراحل آخر نشان می‌دهد.
به نقل از مدیکال اکسپرس، در این مطالعه، محققان از ویرایش ژن CRISPR/Cas9 برای اصلاح نوعی از سلول‌های ایمنی به نام لنفوسیت‌های نفوذکننده به تومور (TILs) استفاده کردند. محققان با غیرفعال کردن ژنی به نام CISH، دریافتند که لنفوسیت‌های نفوذکننده به تومور اصلاح شده بهتر می‌توانند سلول‌های سرطانی را تشخیص داده و به آنها حمله کنند.
این درمان روی 12 بیمار مبتلا به متاستاز شدید و در مرحله نهایی آزمایش شد و به طور کلی ایمن و بدون عوارض جانبی جدی ناشی از ویرایش ژن بود. چندین بیمار در این آزمایش شاهد توقف رشد سرطان خود بودند و یک بیمار پاسخ کاملی داشت، به این معنی که در این بیمار، تومورهای متاستاتیک در طول چند ماه ناپدید شدند و بیش از دو سال است که برنگشته‌اند.
برندن موریاریتی (Branden Moriarity)، دانشیار دانشکده پزشکی دانشگاه مینه سوتا، محقق مرکز سرطان ماسونی و مدیر مشترک مرکز مهندسی ژنوم، می‌گوید: ما معتقدیم که CISH یک عامل کلیدی است که مانع از شناسایی و حذف تومورها توسط سلول‌های T می‌شود. از آنجا که این دارو در داخل سلول عمل می‌کند، نمی‌توان آن را با روش‌های سنتی مسدود کرد، بنابراین ما به مهندسی ژنتیک مبتنی بر کریسپر روی آوردیم.
برخلاف سایر درمان‌های سرطان که نیاز به دوزهای مداوم دارند، این ویرایش ژن دائمی است و از ابتدا در سلول‌های T تعبیه شده است.
بو وبر (Beau Webber)، دانشیار دانشکده پزشکی دانشگاه مینه سوتا و محقق مرکز سرطان ماسونی، می‌گوید: با رویکرد ویرایش ژن ما، مهار این ژن در یک مرحله انجام می‌شود و به طور دائم در سلول‌های T تثبیت می‌شود.
گروه تحقیقاتی بیش از 10 میلیارد لنفوسیت‌های نفوذکننده به تومور مهندسی‌شده را بدون عوارض جانبی نامطلوب ارائه داد و امکان‌سنجی را بدون از دست دادن توانایی رشد آنها به تعداد زیاد در آزمایشگاه در یک محیط بالینی سازگار به گونه‌ای که هرگز انجام نشده بود، نشان داد.
در حالی که نتایج امیدوارکننده است، این فرآیند همچنان پرهزینه و پیچیده است. تلاش‌هایی برای ساده‌سازی تولید و درک بهتر اینکه چرا این درمان در بیمار با پاسخ کامل بسیار مؤثر بوده است، در حال انجام است تا این رویکرد در آزمایش‌های آینده بهبود یابد.